Milano, 30 novembre 2025 – La parola remissione è quella più attesa dai pazienti affetti da malattie autoimmuni, patologie croniche che derivano da un malfunzionamento del sistema immunitario. Negli ultimi anni, gli studi clinici stanno sempre più confermando l’efficacia delle terapie con cellule CAR-T contro queste condizioni, offrendo nuove speranze a chi convive con malattie come il lupus eritematoso sistemico (LES), l’artrite reumatoide e la colite ulcerosa.
Terapia CAR-T: una rivoluzione anche per le malattie autoimmuni
Le cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cells) rappresentano una forma avanzata di immunoterapia, inizialmente sviluppata per il trattamento di tumori ematologici come leucemie e linfomi. Queste cellule T sono geneticamente modificate per riconoscere e attaccare specifici antigeni cellulari, in particolare quelli espressi dai linfociti B, che nelle malattie autoimmuni diventano erroneamente aggressivi verso i tessuti sani dell’organismo.
Una svolta significativa si è avuta nel 2021 con il caso di una giovane paziente tedesca affetta da lupus eritematoso sistemico grave, resistente alle terapie convenzionali, che è entrata in remissione persistente grazie a una singola infusione di CAR-T. Da allora, numerosi trial clinici hanno esteso l’utilizzo di queste terapie a diverse altre patologie autoimmuni, compresa la miosite e la sclerosi sistemica, con risultati incoraggianti.
Prospettive future e innovazioni nella produzione delle CAR-T
All’inizio del 2025, un importante studio condotto dall’East China Normal University di Shanghai ha mostrato come l’utilizzo di CAR-T derivate da donatori esterni possa trattare forme di lupus farmacoresistente, aprendo la strada a una produzione di massa di queste cellule, più accessibile rispetto all’attuale metodo personalizzato. Tra i quattro pazienti coinvolti, una donna ha raggiunto la remissione completa senza necessità di ulteriori farmaci, mentre gli altri hanno beneficiato di un significativo miglioramento clinico.
Parallelamente, la ricerca ha impiegato tecnologie di editing genetico come la CRISPR per migliorare ulteriormente le cellule CAR-T, ottenendo remissioni anche in pazienti con sclerosi sistemica e miosite. Sono in corso sperimentazioni anche per malattie come la miastenia gravis e la rettocolite ulcerosa, condizioni che fino a poco tempo fa offrivano poche possibilità terapeutiche efficaci.
Impatto socio-economico e sfide
Nonostante i costi elevati associati alla produzione e somministrazione delle terapie CAR-T, i benefici in termini di qualità di vita per i pazienti e risparmio sui costi sanitari legati a ospedalizzazioni e trattamenti farmacologici cronici sono significativi. In Italia, centri specializzati come l’IRCCS Istituto Clinico Humanitas sono all’avanguardia nell’applicazione di queste terapie, con un’attenzione particolare alla gestione delle complicanze e al follow-up a lungo termine.
Gli effetti collaterali, quali la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità , sono monitorati e trattati con protocolli specifici, garantendo la sicurezza dei pazienti. La selezione accurata dei candidati alla terapia e l’approccio multidisciplinare sono fondamentali per massimizzare i risultati.
Le prospettive sono quindi promettenti: la terapia con cellule CAR-T sta rapidamente evolvendo da una soluzione esclusivamente oncologica a una nuova frontiera terapeutica per le malattie autoimmuni, con il lupus eritematoso sistemico in prima linea tra le patologie più studiate e trattate con successo.