L’intesa punta a sviluppare e commercializzare mRNA-3927, innovativa terapia sperimentale per una rara malattia metabolica, con potenziali benefici clinici globali
Milano, 30 gennaio 2026 – Recordati e Moderna hanno annunciato oggi un importante accordo di collaborazione e licenza per lo sviluppo e la commercializzazione a livello globale di mRNA-3927, un farmaco sperimentale per il trattamento dell’acidemia propionica (PA), una malattia metabolica rara e grave. L’intesa unisce l’esperienza di Moderna nella tecnologia innovativa basata sull’RNA messaggero (mRNA) con la consolidata competenza di Recordati nelle malattie metaboliche rare e la sua solida infrastruttura commerciale globale.
La malattia e il farmaco sperimentale
L’acidemia propionica è una patologia ereditaria causata da difetti negli enzimi mitocondriali, in particolare nella propionil-CoA carbossilasi (PCC), che provocano un accumulo tossico di metaboliti e una condizione di acidemia organica. La malattia si manifesta tipicamente nei primi anni di vita con sintomi variabili e può portare a gravi complicanze multisistemiche, tra cui danni cerebrali e cardiaci, associati a un elevato tasso di mortalità. Le terapie attualmente disponibili sono esclusivamente sintomatiche e non modificano il decorso della malattia, con il trapianto di fegato come ultima opzione in casi selezionati.
mRNA-3927 è un prodotto sperimentale, attualmente in fase post-proof of concept e di sviluppo clinico avanzato, che mira a ripristinare l’attività enzimatica della PCC attraverso la somministrazione endovenosa di due mRNA codificanti le subunità normali dell’enzima. I dati clinici intermedi pubblicati sulla rivista Nature hanno evidenziato segnali preliminari di beneficio clinico e un profilo di sicurezza favorevole, con pochi eventi avversi significativi.
Termini dell’accordo e prospettive future
Secondo l’accordo, Moderna continuerà a guidare lo sviluppo clinico di mRNA-3927, mentre Recordati assumerà la responsabilità della commercializzazione globale qualora il farmaco ottenga l’approvazione regolatoria. Nel dettaglio, Recordati verserà a Moderna un pagamento iniziale (up-front) di 50 milioni di dollari, oltre a potenziali ulteriori 110 milioni legati a milestone di sviluppo e approvazione nel breve termine. Inoltre, Moderna riceverà royalty a scaglioni sulle vendite nette annuali e milestone commerciali.
L’operazione è soggetta alle consuete condizioni di closing, tra cui l’autorizzazione da parte delle autorità antitrust statunitensi, attesa entro 30 giorni dalla notifica.
Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati, ha sottolineato come questa collaborazione risponda a un bisogno medico ancora insoddisfatto, dato che ad oggi non esistono terapie in grado di modificare il decorso dell’acidemia propionica. “La sinergia tra la tecnologia mRNA di Moderna e la nostra esperienza nelle malattie rare ci pone in una posizione favorevole per portare avanti questa potenziale terapia a beneficio dei pazienti”, ha affermato Koremans, evidenziando l’attesa per i risultati dello studio cardine previsti entro la fine del 2026.
Anche Stéphane Bancel, amministratore delegato di Moderna, ha espresso soddisfazione per la partnership: “Recordati offre una profonda esperienza commerciale e un’infrastruttura globale consolidata nell’ambito delle malattie rare, che ci aiuterà ad accelerare i benefici di mRNA-3927 una volta ottenuta l’approvazione”.
Questa intesa rappresenta un passo significativo per entrambe le aziende nel settore delle malattie metaboliche rare, con la prospettiva di introdurre sul mercato la prima terapia in grado di agire direttamente sulla causa della acidemia propionica, ampliando così le opzioni terapeutiche per una patologia finora priva di trattamenti risolutivi.