Sydney, 28 gennaio 2026 – Scienziati australiani hanno compiuto un importante passo avanti nel campo della medicina genetica, sfruttando l’intelligenza artificiale (IA) per progettare molecole innovative che migliorano la sicurezza della tecnologia di gene editing basata su CRISPR/Cas. Questa innovazione potrebbe rappresentare una svolta significativa nel trattamento di malattie genetiche rare, aprendo nuove prospettive terapeutiche.
L’uso dell’Intelligenza Artificiale per perfezionare CRISPR
La tecnologia di gene editing CRISPR/Cas si basa su un sistema naturale di difesa dei batteri, che consente di tagliare e modificare specifiche sequenze di DNA con grande precisione. Grazie alla scoperta di Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier, premiate con il Nobel per la chimica nel 2020, questo sistema è stato adattato per correggere mutazioni genetiche responsabili di varie patologie.
Tuttavia, uno dei rischi maggiori associati all’uso terapeutico di CRISPR è la possibile attività off-target dell’enzima Cas9, che può causare mutazioni indesiderate in geni sani, compromettendo così la sicurezza del trattamento. Gli scienziati australiani hanno impiegato modelli di intelligenza artificiale per progettare nuove molecole in grado di ridurre significativamente questi effetti collaterali, aumentando l’efficacia e la sicurezza delle modifiche genetiche.
Il primo successo clinico e le prospettive future
Un caso emblematico, riportato dal quotidiano The Australian, riguarda un neonato di dieci mesi negli Stati Uniti, il primo paziente a essere stato trattato con successo per una malattia genetica tramite la tecnologia CRISPR, segnando un traguardo storico per la medicina rigenerativa. La capacità di modificare il DNA difettoso con precisione apre la strada a trattamenti personalizzati per numerose malattie genetiche rare che finora erano considerate incurabili.
L’impiego dell’intelligenza artificiale nella progettazione di molecole per il gene editing rappresenta un ulteriore potenziamento di questa tecnica, potenzialmente in grado di rivoluzionare il trattamento delle malattie genetiche. La continua ricerca in questo settore mira a perfezionare ulteriormente la tecnologia, riducendo i rischi e ampliando le applicazioni in ambito medico, agricolo e biotecnologico.